EMA uvádí pilotní projekt na podporu převedení nových poznatků základního výzkumu na léčivé přípravky, jež by mohly změnit životy pacientů v Evropském hospodářském prostoru (EHP). Tento pilotní projekt je otevřen zadavatelům z řad akademických subjektů a neziskových organizací zabývajících se vývojem léčivých přípravků pro moderní terapie (LPMT). Tyto humánní léčivé přípravky jsou založeny na genech, tkáních nebo buňkách a mohou pacientům nabídnout revoluční možnosti léčby.
Tento pilotní projekt se zaměří na potřeby neziskových akademických subjektů vyvíjejících léčiva. Tyto subjekty jsou významnými přispěvateli k vývoji LPMT a diagnostických a aplikačních zdravotnických prostředků, avšak zkušenosti ukazují, že orientace v regulačních požadavcích pro ně může být problematická.
V průběhu pilotního projektu bude EMA poskytovat rozšířenou regulační podporu až pěti vybraným LPMT, které řeší nenaplněné klinické potřeby a byly vyvinuty výhradně akademickými a neziskovými subjekty vyvíjejícími léčiva v Evropě. EMA účastníky provede regulačním procesem s cílem optimalizovat vývoj LPMT, a to od zásad správné praxe při výrobě až po plánování klinického vývoje splňujícího regulační standardy.
První účastník pilotního projektu již byl vybrán. Jedná se o léčivý přípravek pro moderní terapie ARI-0001, chimerní antigen receptor (CAR) vytvořený na základě vlastních T buněk pacienta, který vyvíjí Hospital Clínic Barcelona. V prosinci 2021 byla uznána způsobilost přípravku pro PRIME, schéma Evropské lékové agentury na podporu vývoje léčiv zaměřených na nenaplněné lékařské potřeby.
Důležité je, že v rámci tohoto pilotního projektu se nezavádí žádný nový regulační nástroj. Cílem je však posoudit, jakou další podporu nebo regulační nástroj lze nabídnout, aby se zvýšil počet LPMT, které se dostanou k pacientům v EHP. EMA doufá, že v tomto procesu se naučí lépe interagovat s akademickými subjekty vyvíjejícími léčiva a nabízet jim lepší podporu.
Účastníci pilotního projektu mohou využívat výhod všech dostupných regulačních flexibilních prvků a opatření na podporu vývoje, jako jsou snížené a odpuštěné poplatky. Pokrok bude detailně sledován a předpokládá se, že první výsledky pilotního projektu budou k dispozici do 3-4 let. Po jeho skončení bude zveřejněna zpráva a může být zorganizován workshop s příslušnými zainteresovanými stranami, kde by se poznatky diskutovaly.
Potenciální kandidáti z řad subjektů vyvíjejících léčiva se mnohou obrátit na svůj příslušný národní orgán nebo na EMA prostřednictvím adresy advancedtherapies@emaeuropaeu (AdvancedTherapies@emaeuropaeu), kde mohou vyjádřit svůj zájem o účast v pilotním projektu nebo obdržet další informace.
Dotazy médií
Tel. +31 (0)88 781 8427
E-mail: press@emaeuropaeu
Všechny ostatní dotazy
prosím předkládejte prostřednictvím online formuláře