Státní ústav pro kontrolu léčiv

V klinických studiích, kdy podávání léku ještě není dostatečně prověřeno na velkých souborech pacientů, určité riziko existuje. Toto riziko vyplývá především z charakteru léku a typu studie. Nejčastějším rizikem pro pacienty je, že lék způsobí neočekávané nežádoucí účinky, které mohou být velmi závažné (např. vystupňovaná forma alergické reakce) nebo lék není pacientem snášen. Nejčastějším rizikem pro zadavatele je, že lék nebude účinný nebo že z důvodu neúměrně vysokých rizik bude muset být zastaven jeho další vývoj a používání.
Při klinickém hodnocení léčiv nelze některá rizika předem vyloučit. Testovaný lék obvykle není prozkoumán tak, aby byly v dostatečné míře známy všechny jeho vlastnosti při použití u člověka. Na základě výsledků testování léků na zvířatech lze mnohá rizika identifikovat, avšak u některých skupin léků lze údaje získané u zvířat převádět na člověka jen obtížně. Takovou skupinou jsou zejména léky zasahující do imunologických mechanismů, ovlivňující specificky "lidské" enzymatické systémy nebo působící u onemocnění, která nelze modelovat u experimentálních zvířat. Například látka TGN1412 byla před podáním lidem testována na mnoha zvířecích modelech, včetně opic. Těm byla podána v dávkách 500x vyšších než byly použity u lidí a nežádoucí účinky se nedostavily.
Jak je již zmíněno výše, v žádné klinické studii, ani potom, při běžném použití léku, nelze zaručit jeho absolutní bezpečnost. V klinických hodnoceních musí být účastníci vždy o předpokládaných rizicích předem informováni.