Osm nových léčivých přípravků doporučených ke schválení.
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) EMA doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Akeega (niraparib/abirateron acetát) k léčbě metastatického kastračně rezistentního karcinomu prostaty s mutacemi BRCA 1/BRCA 2.
Výbor přijal kladné stanovisko k přípravku Elfabrio* (pegunigalsidase alfa) k léčbě Fabryho choroby, vzácné genetické poruchy, která vzniká důsledkem hromadění určitého typu tuku v buňkách.
Hyftor* (sirolimus) obdržel od CHMP kladné stanovisko k léčbě obličejového angiofibromu, benigní vaskulární kožní léze složené z dermální fibrózní tkáně a krevních cév. Hyftor je indikován k léčbě dospělých a dětí starších šesti let.
Výbor CHMP přijal kladné stanovisko k přípravku Opzelura (ruxolitinib) k léčbě nesegmentálního vitiliga, kožního onemocnění charakterizovaného depigmentovanými skvrnami na kůži. Opzelura je indikován k léčbě dospělých a dospívajících ve věku od 12 let.
Výbor přijal kladné stanovisko k přípravku Tibsovo* (ivosidenib) pro léčbu nově diagnostikované akutní myeloidní leukémie, nádorového onemocnění krve a kostní dřeně, a pro léčbu lokálně pokročilého nebo metastazujícího cholangiokarcinomu, typu nádorového onemocnění, které vzniká ve žlučovodech. Výbor také přijal kladné stanovisko k jeho duplikátu Tidhesco* (ivosidenib) pro léčbu nově diagnostikované akutní myeloidní leukémie.
Výbor CHMP vydal kladné stanovisko k přípravku Vafseo (vadadustat) k léčbě symptomatické anémie u dospělých s chronickým onemocněním ledvin, kteří jsou na chronické udržovací dialýze.
Biosimilární léčivý přípravek Bekemv (eculizumab) získal kladné stanovisko k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie u dospělých a dětí. Paroxysmální noční hemoglobinurie je život ohrožující genetické onemocnění, které způsobuje rozpad červených krvinek vedoucí k různým zdravotním komplikacím. Bekemv je první biosimilar schválený pro tuto léčivou látku. Na rozdíl od referenčního přípravku je Bekemv kontraindikován u pacientů s dědičnou intolerancí fruktózy au dětí mladších dvou let věku.
Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro čtyři léčivé přípravky
Výbor doporučil čtyři rozšíření indikace pro léky, které jsou již registrovány v Evropské unii (EU): Esbriet, Libtayo, Rinvoq a TachoSil.
Stažení žádostí o registraci
Žádost o rozšíření terapeutické indikace přípravku Buvidal na léčbu chronické (dlouhodobé) bolesti u osob se závislostí na opioidech byla stažena. Dokument s otázkami a odpověďmi o stažení žádosti je k dispozici na stránkách EMA.
Přezkoumání doporučení
Žadatel o registraci přípravku Sohonos* požádal o opětovné přezkoumání stanoviska EMA z ledna 2023. Po obdržení odůvodnění žádosti agentura znovu přezkoumá své stanovisko a vydá konečné doporučení.
Aktualizace informace k onemocnění covid-19
Komise doporučila povolit použití vakcíny Covid-19 Vaccine Valneva (inaktivovaná, s adjuvans) jako posilovací dávku pro dospělé ve věku 18 až 50 let.
Výbor doporučil zamítnutí registrace pro přípravek Lagevrio (molnupiravir) pro léčbu onemocnění covid-19 u dospělých.
Zhodnocení žádosti o registraci přípravku Lagevrio bylo zahájeno dne 23. listopadu 2021 s cílem podpořit rozhodnutí na úrovni členského státu, která umožní případné časné použití léčivého přípravku před jeho registrací. Po vyhodnocení prozatímních údajů dostupných v době vydání doporučení a všech dalších údajů poskytnutých společností od té doby došel výbor CHMP k závěru, že klinický přínos přípravku Lagevrio při léčbě dospělých s onemocněním covid-19, kteří nevyžadují doplňkovou léčbu kyslíkem a kteří jsou vystaveni zvýšenému riziku rozvoje závažného onemocnění covid-19, nelze prokázat. Na základě souhrnu údajů nebylo možné dospět k závěru, že přípravek Lagevrio může snížit riziko hospitalizace nebo úmrtí nebo zkrátit dobu trvání onemocnění nebo dobu do zotavení u dospělých s rizikem závažného onemocnění. Kromě toho nebylo možné určit konkrétní skupinu pacientů, u kterých by bylo možné prokázat klinicky významný přínos přípravku Lagevrio. Další informace o tomto negativním stanovisku naleznete v dokumentu s otázkami a odpověďmi na stránkách EMA nebo zde:
Program jednání a zápis
Program zasedání CHMP v únoru 2023 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání CHMP v lednu 2023 bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.
----------------
*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.
cz