Co umožňují specifické léčebné programy
Specifické léčebné programy (dále jen „léčebné programy“) dle zákona č. 378/2007 o léčivech § 49 zákona umožňují:
- použití
- distribuci
- výdej
humánních léčivých přípravků neregistrovaných podle tohoto zákona, pokud jsou splněny následující podmínky:
- nedostupnost registrovaného léčivého přípravku nebo jiná mimořádná potřeba programu
- přípravek je určen pro stavy závažně ohrožující lidské zdraví (jejich léčbu, prevenci či stanovení diagnózy)
- Ministerstvo zdravotnictví s přihlédnutím ke stanovisku SÚKL vydalo písemný souhlas s uskutečněním programu
- použití přípravku probíhá podle předem vypracovaného a schváleného léčebného programu
Kdo je předkladatelem specifického léčebného programu
- právnická nebo fyzická osoba
- předkládá návrh léčebného programu (v souladu s náležitostmi stanovenými právními předpisy a pokyny ústavu) Ministerstvu zdravotnictví ČR k vydání souhlasu a SÚKL k vydání stanoviska
- je odpovědný za průběh léčebného programu v případě jeho schválení a součinnost s MZ ČR a SÚKL
Dokumentace předkládaná žadatelem k vydání stanoviska SÚKL
Státní ústav pro kontrolu léčiv zveřejňuje bližší informace k předkládané dokumentaci pro předkladatele specifických léčebných programů.
- Formulář žádosti (pokyn UST-20 aktuální verze) o vydání stanoviska k návrhu specifického léčebného programu.
- Plán specifického léčebného programu je povinnou přílohou žádosti, v případě přípravků neregistrovaných v žádném státě se předkládá přibližně ve struktuře odpovídající protokolu klinického hodnocení, v českém jazyce, v jedné kopii, v rozsahu maximálně 10 stran. Pokud je přípravek registrován v jiném státě, plán vychází z odborné informace o přípravku. Plán SpLP vymezuje cílovou skupinu osob, indikace, omezení pro zařazení do programu, způsob použití humánního přípravku včetně dávkování, dobu trvání léčebného programu.
- Zdůvodnění programu, zejména odůvodnění opodstatněnosti návrhu léčebného programu, tedy zda předmětem je léčba, prevence či stanovení diagnózy vzácného onemocnění, zda není – pro daný účel dostupný registrovaný humánní přípravek, anebo zda jde o jinou mimořádnou potřebu a jedná se o stavy závažně ohrožující lidské zdraví. Za stav závažně ohrožující lidské zdraví je považován stav, který může zapříčinit smrt, ohrozit život, vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení probíhající hospitalizace, může mít za následek trvalé či významné poškození zdraví či vznik pracovní neschopnosti. V této části dokumentace není třeba dokládat vědeckou opodstatněnost podávání přípravku, která je předmětem níže uvedených preklinických a klinických údajů. Zdůvodnění programu může být předloženo samostatně, v rámci plánu léčebného programu, nebo přímo ve formuláři žádosti.
- Preklinické a klinické údaje v rozsahu odpovídajícím souboru informací pro zkoušejícího předkládané při žádosti o povolení klinického hodnocení; v případě přípravků registrovaných v zahraničí je možné tyto údaje nahradit českým textem souhrnu údajů o přípravku či jinou souhrnnou informací pro zdravotnické pracovníky schválenou příslušným orgánem státu, ve kterém je přípravek registrován. V tomto případě je součástí této části dokumentace i prohlášení žadatele, že český překlad odpovídá textu schválenému příslušným orgánem státu, ve kterém je přípravek registrován. V prohlášení o překladu se uvedou případné odchylky od originálu, např. způsob hlášení nežádoucích účinků.
- Farmaceutické údaje o použitém přípravku v rozsahu odpovídajícím farmaceutickým údajům předkládaným s žádostí o povolení či s ohlášením klinického hodnocení; bližší podrobnosti ohledně předkládané farmaceutické dokumentace stanovuje pokyn KLH-19 aktuální verze a požadavky na doklady správné výrobní praxe jsou uvedeny v pokynu KLH-12 aktuální verze, oba pokyny jsou dostupné na webové stránce Ústavu. V případě přípravků registrovaných v některém státě Evropské unie, Evropského hospodářského prostoru nebo státě, se kterým je uzavřena dohoda MRA, se farmaceutické údaje nepředkládají, je-li současně obsahem návrhu léčebného programu souhrn údajů o přípravku či jiná souhrnná informace pro zdravotnické pracovníky schválená příslušnou regulační autoritou státu, ve kterém je přípravek registrován. U přípravků registrovaných ve třetích zemích je ve výjimečných případech možné farmaceutické údaje nahradit dokladem o kontrolách jakosti provedených podle § 62 odst. 1 v souladu s registrační dokumentací.
- Hlášení vybraných léčivých přípravků a propouštění šarží na trh. Povinnému hlášení podléhají také léčivé přípravky uváděné do oběhu v rámci specifického léčebného programu, které spadají do některé ze skupin uvedených v pokynu UST-21 aktuální verze. V tomto případě za povinnosti vyplývající z § 102 zákona o léčivech nese odpovědnost předkladatel specifického léčebného programu.
- Informace pro pacienty v českém jazyce odpovídající přiměřeně informacím určeným subjektům klinického hodnocení (viz příloha č. 2 vyhlášky č. 472/2000 Sb. - o klinickém hodnocení léčivých přípravků), popřípadě příbalové informaci (viz příloha č. 3 vyhlášky č. 476/2000 Sb. - o registracích léčivých přípravků). V případě přípravků registrovaných v zahraničí je možné předložit český překlad příbalové informace pro pacienty, schválené příslušným orgánem státu, ve kterém je přípravek registrován. Opět je nutno doložit prohlášení předkladatele, že český překlad odpovídá originálnímu textu, s případným uvedením odchylek.
- Doklad o úhradě nákladů (dle UST-29). Informace o výši úhrady a způsobu platby jsou uvedeny v sekci Sazebník a poplatky. Předpis platby vygenerujete pomocí interaktivního formuláře Formulář pro platbu náhrad výdajů a správních poplatků, kód platby K-005.
Další informace
- Odsouhlasené léčebné programy se zveřejňují také v informačních prostředcích MZ ČR, včetně webovských stránek www.mzcr.cz.
- MZ ČR a SÚKL vykonávají kontrolu nad průběhem odsouhlasených léčebných programů a v případě zjištění nových skutečností o léčivém přípravku či závažném porušení podmínek stanovených léčebným programem je MZ ČR oprávněno svůj souhlas odvolat; SÚKL pozastaví používaní léčivého přípravku v případě zjištění nových skutečností či závažném porušení podmínek jeho použití, distribuce či výdeje stanovených léčebných programem.
- Na lékaře, který použije neregistrovaný přípravek v rámci povoleného specifického léčebného programu, se nevztahuje zákonná oznamovací povinnost informovat o použití neregistrovaného přípravku SÚKL (na rozdíl od použití neregistrovaného přípravku dle § 8 zákona o léčivech).
- Na lékaře, farmaceuta nebo jiného odborného zdravotnického pracovníka, který zaznamená podezření na závažný nebo neočekávaný nežádoucí účinek anebo jiné skutečnosti závažné pro zdraví, se vztahuje povinnost hlášení SÚKL dle § 90 zákona o léčivech.
- Novelou zákona není dotčena platnost v minulosti povolených výjimek pro použití neregistrovaného léčivého přípravku, jejichž platnost skončí uplynutím doby, na kterou byly vydány.
Informace pro žadatele o specifický léčebný program k možnosti stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady
Státní ústav pro kontrolu léčiv informuje, že v případě, že Ministerstvo zdravotnictví vydá rozhodnutí o povolení specifického léčebného programu, je léčivému přípravku přidělen kód SÚKL a po přidělení kódu může být požádáno o stanovení maximální ceny (MC) a výše a podmínek úhrady (VaPÚ)
Jak je možné získat maximální cenu (MC) a výši a podmínky úhrady (VaPÚ)?
- stanovením ve správním řízení
- přepisem MC a VaPÚ
- jinými úhradovými mechanismy (např. § 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, v platném znění (dále jako „zákon o veřejném zdravotním pojištění“), úhrada pacientem, zdravotnickým zařízením či předkladatelem specifického léčebného programu (dále jako „SLP“))
Kdo může o stanovení MC a VaPÚ SLP ve správním řízení žádat?
- možné žadatele specifikuje zákon o veřejném zdravotním pojištění
- § 39f odst. 2 písm. b) zákona o veřejném zdravotním pojištění – žádost o stanovení výše a podmínek úhrady mohou podat dovozce nebo tuzemský výrobce léčivého přípravku, je-li jím dovážený nebo vyráběný léčivý přípravek používán na území České republiky v rámci specifického léčebného programu nebo jiný předkladatel specifického léčebného programu
Jak podat žádost o stanovení MC a VaPÚ?
- konkrétní pokyny, jak požádat o stanovení MC a VaPÚ, zpracoval Ústav v dokumentu, který je dostupný na jeho webových stránkách https://www.sukl.cz/leciva/cau-04-verze-4
Jak dlouho stanovení MC a VaPÚ trvá?
- délku správních řízení ošetřuje ustanovení § 39g odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění
- 75 dní v případě, že je ve správním řízení žádáno pouze o stanovení výše a podmínek úhrady
- 165 dní v případě, že je ve společném správním řízení žádáno o stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady
- 30 dní v případě, že je o stanovení MC a VaPÚ žádáno podle ustanovení § 39g odst. 9 zákona o veřejném zdravotním pojištění (tzv. „podobné přípravky“)
Stanovení MC a VaPÚ v klasickém individuálním správním řízení
- klasické individuální správní řízení, vč. vyhledání cenových referencí, zakončené vydáním meritorního rozhodnutí
- MC stanovena postupem dle ustanovení § 39a odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění
- VaPÚ stanovené buď dle ustanovení § 39c odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění (v případě neproběhlé revize úhrad v dané skupině léčivých přípravků), nebo podle ustanovení § 39c odst. 8 téhož zákona (tzv. fixování úhrady k již proběhlé revizi úhrad)
Stanovení MC a VaPÚ přes „podobné přípravky“
- zkrácené řízení podle ustanovení § 39g odst. 9 zákona o veřejném zdravotním pojištění má výhodu v krátké době trvání, ale má také svá specifika
- konkrétní zákonná kritéria jsou obsažena především v ustanoveních § 39a odst. 4 a 5, § 39b odst. 4, 5 a 6 zákona o veřejném zdravotním pojištění
- podobný (vstupující) léčivý přípravek musí mít shodnou léčivou látku a shodnou nebo obdobnou lékovou formu jako již hrazený (vzorový) léčivý přípravek a musí s ním být v zásadě terapeuticky zaměnitelný
- nesmí být žádáno o vyšší MC a VaPÚ nebo širší podmínky úhrady, než má vzorový léčivý přípravek
- do 30 dní musí být rozhodnuto – buď vydání meritorního rozhodnutí, nebo v případě pozitivního hodnocení nastává tzv. fikce rozhodnutí (viz věta druhá ustanovení § 39g odst. 9 zákona o veřejném zdravotním pojištění)
- více k hodnocení a procesu podobných přípravků v prezentacích zde: https://www.sukl.cz/sukl/prezentace-k-seminari-1-sekce-cenove-a-uhradove-regulace-2
- více k podobným přípravkům ve vztahu k SLP v prezentaci zde: https://www.sukl.cz/sukl/dalsi-informace/prezentace-k-seminari-16-sekce-cenove-a-uhradove-regulace
Další možnost získání MC a VaPÚ
přepis – lze provést jen u totožného léčivého přípravku; za totožný léčivý přípravek se považuje přípravek se stejnou silou, velikostí balení, lékovou formou a cestou podání; více např. v rozhodnutí Ministerstva zdravotnictví ČR č. j. MZDR39955/2008 k sp. zn. SUKLS40298/2008
Sekce registrací a Sekce cenové a úhradové regulace
11. 12. 2018
Kontakt
Požadované obecné informace týkající se specifických léčebných programů a neregistrovaných LP
Obecné dotazy volejte v době od 10:00 do 11:00 nebo 13:00 až 14:00 hodin
- PharmDr. Jakub Velík, Ph.D., vedoucí Oddělení koordinace odborných činností, tel.: 272 185 348, e-mail: Jakub.Velik@suklcz
Požadované konkrétní informace k jednotlivým specifickým léčebným programům
- PharmDr. Antonín Faukner, tel.: 272 185 785, e-mail: Antonin.Faukner@suklcz
- Mgr. Petra Havlínová, Petra.Havlinova@suklcz, tel. 272 185 346
- Ing. Michaela Kosová, Ph.D., Michaela.Kosova@suklcz, tel. 272 185 342
Dotazy na pracovníky volejte přednostně v době od 13:00 do 14:00 hodin, v jinou dobu lze využít e-mailový kontakt.
Farmakovigilanční aktivity v rámci specifického léčebného programu
Státní ústav pro kontrolu léčiv zveřejňuje seznam farmakovigilančních aktivit pro předkladatele specifických léčebných programů.
Ministerstvo zdravotnictví může v rámci souhlasu se specifickým léčebným programem (dále jen „SpLP“) stanovit předkladateli SpLP povinnost provádět farmakovigilanční aktivity pro zachycení, nahlášení a vyhodnocení nežádoucích účinků (dále jen „NÚ“).
Ústav proto zveřejňuje následující seznam farmakovigilančních aktivit:
- Předkladatel SpLP jmenuje a proškolí osobu zodpovědnou za monitorování SpLP obecným farmakovigilančním školením zaměřeným zejména na předávání hlášení podezření na NÚ (dle dokumentu GVP Module VI) a v kontextu SpLP dle článku Jak hlásit NÚ v rámci specifického léčebného programu? Tato osoba je také proškolena v postupu informování Ústavu o případném úmrtí pacienta v souvislosti s podáním léčivého přípravku v SpLP. Hlášení podezření na NÚ předává předkladatel Ústavu. V případě, že je předkladatel registrován v EudraVigilance, zasílá hlášení přímo do systému EudraVigilance.
- Předkladatel proškolí své zaměstnance pro příjem a předání hlášení NÚ v souvislosti se SpLP v rámci společnosti předkladatele – kdo, co, komu a v jaké časové lhůtě v rámci společnosti předává; tento postup je jednoduše dokumentován formou standardního operačního postupu (SOP), resp. pracovního návodu (PN).
- Předkladatel má nastavenou a popsanou spolupráci s distributory a centry, kam je léčivý přípravek v SpLP předkladatelem dodáván – včetně postupů pro předávání partnery zachycených hlášení NÚ na léčivý přípravek v SpLP – pokud je to pro SpLP relevantní (tedy předkladatel a centrum, kde je léčivý přípravek distribuován, nejsou stejná společnost).
- Předkladatel vede na jednom místě přehlednou evidenci přijatých hlášení NÚ na přípravek v SpLP, tato evidence může být součástí farmakovigilanční databáze předkladatele, pokud je i držitelem pro jiné registrované léčivé přípravky nebo pokud farmakovigilanční databázi provozuje. Předkladatel archivuje zdrojovou dokumentaci pro hlášení NÚ přijatých přímo předkladatelem.
- V případě hlášení s chybějícím minimem informací pro validní hlášení (hlásitel, pacient reakce, přípravek – dle pravidel pro hlášení daných GVP Module VI), v případě vzájemně si rozporujících údajů nebo v případě chybějících informací důležitých pro celkové zhodnocení případu předkladatel učiní pokus (pokusy) o doplnění informací k hlášení (tzv. follow-up), pokusy bude dokumentovat/evidovat.
- V případě takového nastavení SpLP, ve kterém je v rámci programu reálná možnost odesílání hlášení NÚ zdravotníky nebo pacienty přímo Ústavu, předkladatel SpLP při přípravě zprávy o průběhu programu požádá Ústav o výpis hlášení s podezřením na NÚ v souvislosti s přípravkem v SpLP, která byla odeslaná přímo Ústavu (žádost poslat na adresu farmakovigilance@suklcz). Takto získaná hlášení pak předkladatel začlení do hodnocení bezpečnosti léčivého přípravku za dané období ve zprávě o průběhu programu.
- Osoba předkladatele odpovědná za monitorování SpLP pravidelně sleduje informace o bezpečnosti účinné látky v rámci SpLP zveřejněné na webu SÚKL, HMA a EMA.
- Monitoring odborné medicínské literatury pro vyhledání publikovaných nežádoucích účinků účinných látek v rámci SpLP není požadován, je doporučen jen pro případné hodnocení bezpečnosti přípravku v SpLP ve zprávě o průběhu programu.
Oddělení koordinace odborných činností
Odbor farmakovigilance
17. 5. 2021