Evropská agentura pro léčivé přípravky varuje před použitím neschválených buněčných terapií

Výbor pro moderní terapie (CAT) Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) doporučuje pacientům a široké veřejnosti, aby nepoužívali neregulované buněčné terapie. Nemusí být bezpečné nebo účinné.  

Toto doporučení, které bylo vydáno dne 28. 4. 2020, je reakcí na různá tvrzení, která propagují neschválené buněčné terapie jako léky na širokou škálu onemocnění včetně rakoviny, kardiovaskulárních chorob, autismu, mozkové obrny, svalové dystrofie a ztráty zraku. Tato léčba může představovat vážná rizika pro pacienty za cenu malého nebo žádného přínosu.

U pacientů, kteří využívají neověřené nebo neregulované buněčné terapie, byl hlášen výskyt vážných, někdy fatálních vedlejších účinků včetně infekcí, nežádoucích imunitních reakcí, tvorby nádorů, ztráty zraku a krvácení do mozku.

Buněčná terapie je léčba využívající vlastní buňky pacienta nebo také buňky cizího dárce. Použití krve a buněk k transplantaci je zavedenou lékařskou praxí. Pokud se však buňky nepoužijí pro stejnou základní funkci u příjemce jako u dárce nebo pokud se s nimi podstatně manipuluje, nepovažují se za transplantace a taková terapie je v EU regulována v režimu léčivých přípravků.

Rychle se vyvíjející technologie v oblasti buněčné terapie přinášejí nové přístupy pro léčbu řady nemocí, a to včetně mnoha v současnosti považovaných za nevyléčitelné.

CAT zdůrazňuje, že pro potvrzení bezpečnosti a účinnost takových přípravků je nezbytné provedení klinických studií. Tyto studie nejsou nutné pouze pro pochopení bezpečnosti a výhod inovativních terapií, ale také pro zajištění bezpečnosti, důstojnosti a práv pacientů. Dobře navržené klinické studie také informují pacienty o potenciálních přínosech a rizicích léčby a mohou být použity na podporu registrace buněčného léčivého přípravku v EU, což nakonec může přinést prospěch více pacientům.

Při hodnocení údajů vyplývajících z klinických hodnocení léčiv ze skupiny buněčné terapie CAT rovněž posuzuje, zda je kvalita těchto přípravků řádně kontrolována. Jakmile jsou tyto přípravky registrovány v EU, agentura EMA a vnitrostátní orgány pro léčivé přípravky, včetně SÚKL, průběžně sledují jejich bezpečnost a sdílejí informace, které jim umožňují přijímat rychlá rozhodnutí v celé EU na ochranu zdraví pacientů.

Obcházení postupů uvádění na trh a postupů povolování klinických hodnocení ztěžuje pochopení a zdokumentování účinků buněčných terapií, a tím připravuje budoucí pacienty o přístup k potenciálně účinné a bezpečné léčbě.

CAT bude pokračovat v pomoci při vývoji nových buněčných a dalších léčivých přípravků pro moderní terapii s cílem zlepšit včasný přístup k těmto léčbám, které mohou zásadním způsobem ovlivnit léčbu mnohých onemocnění.

Pacienti nebo jejich rodiny, které uvažují o buněčných terapiích, by se měli zeptat svého zdravotnického pracovníka nebo přímo SÚKL, případně EMA, na výhody a rizika takové léčby.


Sekce registrací

28. 4. 2020