Často kladené otázky k přerušení dodávek přípravků Cerezyme a Fabrazyme

Evropská léková agentura (EMEA) vypracovala doporučení, kteří pacienti by měli mít zajištěn přednostní přístup k přípravkům Cerezyme a Fabrazyme v následujících několika měsících, kdy jsou očekávány výpadky v dodávkách obou přípravků. Výpadek je způsoben problémem v továrně, kde jsou vyráběny účinné látky těchto léků. Doporučení má za cíl zajistit, aby do doby, než společnost plně obnoví dodávky, pacienti, kteří léčbu potřebují nejvíc, nemuseli přerušit užívání přípravků.  

Co je Cerezyme a Fabrazyme?

Cerezyme a Fabrazyme jsou léky používané pro léčbu dvou vzácných, dědičných nemocí ohrožujících život. Pacient při nich trpí nedostatkem enzymu zapojeného do odbourávání tukových látek v těle:

  • Cerezyme se používá pro léčbu Gaucherovy choroby, při níž pacient nemá dostatek enzymu glukocerebrosidázy. Cerezyme obsahuje imiglucerázu, kopii přírodního enzymu;
  • Fabrazyme se používá pro léčbu Fabryho choroby, při níž pacient nemá dostatek enzymu alfa-galaktosidázy A. Fabrazyme obsahuje agalsidázu beta, kopii přírodního enzymu.

U obou přípravků je náhradní enzym vyráběn metodou známou jako technologie rekombinace DNA: enzymy jsou vytvářeny buňkami, do kterých byly vloženy geny (DNA) pro produkci enzymů. Buňky rostou ve speciálních nádržích - "bioreaktorech" - po dobu 3 nebo 4 měsíců. V průběhu tohoto procesu je z kultury v pravidelných intervalech získáván příslušný enzym.

Cerezyme je registrován od listopadu 1997 a Fabrazyme od srpna 2001. Oba přípravky jsou na trhu ve všech státech EU.

 

Jaký nastal s Cerezymem a Fabrazymem problém?

V průběhu letošního roku výrobce Cerezymu a Fabrazymu, společnost Genzyme, zaznamenala snížení výnosů z bioreaktorů používaných k výrobě obou přípravků v továrně v Allston Landing ve Spojených státech amerických. Společnost zjistila, že bioreaktory byly kontaminovány virem (kalicivirus typu Vesivirus 2117). Tento virus nezpůsobuje v lidském organizmu onemocnění, ale může napadat buňky využívané při produkci Cerezymu a Fabrazymu.

Kontaminace má dopad na růst buněk, ovlivňuje kvantitu, ne však kvalitu jimi vyprodukovaných enzymů. Všechny šarže léků obsahujících enzymy vyrobené před zjištěním kontaminace byly Evropskou lékovou agenturou testovány. Testy potvrdily, že jsou tyto šarže vhodné pro další distribuci.

Společnost továrnu, ve které došlo ke kontaminaci, dočasně uzavřela kvůli nutné dezinfekci. Při uzavření továrny nemůže Genzyme vyrábět žádné nové zásoby Cerezymu a Fabrazymu. Očekává se, že existující zásoby budou vyčerpány u Cerezymu již v srpnu 2009, u Fabrazymu v říjnu 2009. Aby stávající zásoby Cerezymu a Fabrazymu vydržely až do doby, než bude obnovena jejich výroba, Evropská léková agentura souhlasila s dočasnými změnami v předepisování těchto léčiv, jež navrhla společnost Genzyme. Tyto změny by měly být okamžitě uvedeny do praxe.

 

Jaká jsou doporučení pro období výpadku dodávek?

  • Cerezyme

U přípravku Cerezyme je přednost dávána kojencům, dětem, dospívajícím a dospělým s aktivní progresí onemocnění. Tito pacienti mohou i nadále dostávat Cerezyme se standardní frekvencí jedné infuze za dva týdny. Dospělí pacienti bez klinických známek akutní progrese nemoci však mají dočasně pokračovat v léčbě poloviční dávkou každé 2 týdny, či redukovat frekvenci infuzí při zachování dávky (infuze jednou měsíčně při zachování dávky na infuzi).

  • Fabrazyme

U přípravku Fabrazyme je přednost dávána dětem a dospívajícím a dospělým pacientům mužského pohlaví. Tito pacienti by měli i nadále dostávat Fabrazyme s frekvencí jedné infuze každé dva týdny. U dospělých pacientek s lehčím průběhem onemocnění je možné dávky snížit.

Stav všech pacientů, kteří budou dostávat snížené dávky Cerezymu nebo Fabrazymu, bude důkladně sledován. Nežádoucí účinky u obou přípravků mají být hlášeny jako obvykle včetně uvedení použité šarže.

Tyto změny budou dodržovány až do plného obnovení dodávek obou přípravků, tj. nejpozději do konce tohoto roku.

 

Jaká jsou doporučení pro předepisující lékaře?

  • Lékaři ošetřující pacienty s Gaucherovou či Fabryho chorobou by měli být o výpadku v dodávkách informováni a zvážit, kteří pacienti by měli dočasně přejít na snížené dávkování.

 

Jaká jsou doporučení pro pacienty s Gaucherovou chorobou?

  • Pro kojence, děti a dospívající či dospělé pacienty s aktivní progresí onemocnění ze stávající situace nevyplývají žádné důsledky.
  • Dospělé pacienty s Gaucherovou chorobou bez klinických známek akutní progrese by měl kontaktovat jejich ošetřující lékař a projednat s nimi možnosti jejich léčby. V průběhu výpadku dodávek jim může být lék podáván se stejnou frekvencí (jednou za dva týdny), ovšem ve sníženém dávkování, anebo jim může být lék podáván ve stejné dávce se sníženou frekvencí infuzí.
  • Pacienti by se s jakýmkoliv dotazem měli obracet na svého lékaře či lékárníka.

 

Jaká jsou doporučení pro pacienty s Fabryho chorobou?

  • Pro kojence, děti a dospívající či dospělé pacienty mužského pohlaví saktivní progresí onemocnění ze stávající situace nevyplývají žádné důsledky.
  • Dospělé pacientky s Fabryho chorobou by měl kontaktovat jejich ošetřující lékař a projednat s nimi možnosti jejich léčby. V průběhu výpadku dodávek jim může být lék podáván se stejnou frekvencí (jednou za dva týdny), ovšem ve sníženém dávkování.
  • Pacienti by se s jakýmkoliv dotazem měli obracet na svého lékaře či lékárníka.

 

Co bude následovat?

Společnost Genzyme rozesílá zvláštní sdělení všem lékařům předepisujícím Cerezyme a Fabrazyme s podrobnými podklady k rozhodování o tom, kterým pacientům je možné snížit dávky.

Genzyme take informoval Výbor pro humánní léčivé přípravky Evropské lékové agentury, že tato úsporná opatření nebudou mít žádný dopad na dodávky pro v současnosti probíhající klinická hodnocení.

V průběhu sanitarizace továrny Genzyme zároveň na žádost Evropské lékové agentury hloubkově šetří příčiny kontaminace. Společnost bude Agenturu dále informovat o svých zjištěních.

 

Evropská léková agentura bude při zjištění dalších skutečností tento dokument aktualizovat.

  

Poznámka: Tento text byl převzat od Evropské lékové agentury.